Prix Galien

Teunis Bijsterbosch - 75 jaar Getrouwd, twee kinderen, één kleindochter Plaveiselcelcarcinoom van de huid Twee keer geopereerd; 66 keer bestraald MAT-NL-2100231(v0.2)02-2021 Libtayo ® ▼ werd medio 2019 door EMA goedgekeurd als monotherapie voor de behandeling van volwassen patiënten met gemetastaseerd of lokaalgevorderd cutaan plaveiselcelcarcinoom (gevorderd CSCC) die niet in aanmerking komen voor curatieve chirurgie of curatieve radiotherapie 1 . CSCC is – naast basaalcelcarcinoom – de meest voorkomende niet- melanoom huidkanker met een incidentie van ongeveer 12.000 patiënten per jaar, welke naar verwachting de komende jaren flink zal blijven toenemen met incidentieschattingen voorbij de 20.000 in 2027 2 . CSCC ontstaat met name door cumulatieve blootstelling van keratinocyten in de opperhuid aan UV-licht met als gevolg DNA- schade. De resulterende mutaties geven uiteindelijk aanleiding tot het ontstaan van CSCC. Alhoewel CSCC in ongeveer 95% van de gevallen curatief te behandelen is middels chirurgie en/of radiotherapie, zal bij een deel van de patiënten de ziekte terugkeren en kan dit gepaard gaan met verdere invasie van de tumor en eventuele metastasering naar lymfeklieren of locaties elders in het lichaam. Curatieve behandeling met chirurgie en/of radiotherapie kan dan niet meer mogelijk zijn, mede door beperkingen in termen van functionele, cosmetische en/of emotionele aspecten. De prognose van patiënten met dit gevorderde ziektestadium is ongunstig en zij zullen hieraan uiteindelijk komen te overlijden. Er is derhalve een hoge medische nood en grote behoefte aan behandelingen die de vooruitzichten van deze relatief kleine groep patiënten kunnen verbeteren. Immuuntherapie op basis van PD-1/PD-L1 inhibitie is één van de belangrijkste ontwikkelingen bij de behandeling van kanker en is inmiddels standaard therapieoptie bij de behandeling van o.a. melanoom en longkanker. Libtayo behoort – als PD-1-remmer – ook tot deze therapeutische klasse en heeft als eerste en enige systemische behandeling voor de genoemde patiëntenpopulatie een EMA-registratie verkregen 1 . In de registratiestudie is aangetoond dat Libtayo binnen haar therapeutische indicatie een reële klinische respons kan bewerkstelligen met een hanteerbaar veiligheidsprofiel en met behoud van kwaliteit van leven 3,4,5 . Sinds 1 januari 2021 is Libtayo vergoed binnen het ‘DRUG Access’ programma 6 , een innovatief initiatief van zorgverzekeraars, Zorginstituut Nederland en de diverse beroepsgroeporganisaties (NVMO, NVALT, NVvH) in samenspraak met Sanofi. Libtayo is het eerste geneesmiddel dat binnen dit programma toegepast wordt. Betrokken specialisten hebben hierdoor een nieuwe therapieoptie voorhanden om patienten die hiervoor in aanmerking komen een nieuwe horizon te bieden. LIBTAYO, de eerste en enige (EMA) goedgekeurde systemische therapie voor volwassen patiënten met gevorderd cutaan plaveiselcelcarcinoom (CSCC) 1 22 | PRIX GALIEN NEDERLAND 2020-2021 “Toen de tweede operatie achter de rug was, vertelden ze mijn vrouw en kinderen dat ze niets meer voor me konden doen” De meest frequent voorkomende bijwerkingen in alle graden (≥5%) waren hypothyroïdie (9,6%), pneumonitis (5,9%), diarree (13,2%), uitslag (23,3%), pruritis (12,3%), artralgie (5,0%), vermoeidheid (21,5%), alanine-aminotransferase verhoogd (5,5%), aspartaataminotransferase verhoogd (5,0%). Bijwerkingen waren ernstig bij 8,6% van de patiënten. Immuungerelateerde bijwerkingen traden op bij 20,3% van de patiënten behandeld met cemiplimab in klinische studies waaronder graad 5 (0,7%), graad 4 (1,2%) en graad 3 (6,3%) 1 . ▼ Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Daardoor kan snel nieuwe veiligheidsinformatie worden vastgesteld. Beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg wordt verzocht alle vermoedelijke bijwerkingen te melden via de website van het Nederlands Bijwerkingen Centrum Lareb (www.lareb.nl) . Libtayo wordt gezamenlijk ontwikkeld door Sanofi Genzyme en Regeneron onder een wereldwijde samenwerking. PHARMACEUTICAL AWARD 2020 Sanofi is een biofarmaceutisch bedrijf dat zich bezig houdt met het voorkomen, behandelen en genezen van ziektes en aandoeningen gedurende het leven. SanofiGenzyme specialty care richt zich op zeldzame ziekten, zeldzame bloedziekten, multiple sclerose, oncologie en immunologie. We brengen therapieën die het verschil maken en daarmee hoop bieden aan patiënten en families. We zetten ons in voor de ontwikkeling en het beschikbaar maken van geneesmiddelen voor patiënten die nu nog niet, of niet voldoende, behandeld kunnenworden. PRIX GALIEN NEDERLAND 2020-2021 De referenties en verkorte productinformatie vindt u elders in deze uitgave .