Prix Galien

25 Het diffuus grootcellig B-cellymfoom (DLBCL) is de meest voorkomende vorm van non-Hodgkin lymfoommet ongeveer 1400 nieuwe patiënten in Nederland per jaar 1 . Hiervan geneest 60% procent na een eerstelijnsbehandeling. Voor 30-40% van de patiënten is de prognose na twee lijnen systemische therapie zeer slecht 1 . In de SCHOLAR-1 analyse had van de patiënten met refractair DLBCL (primair refractair of recidief binnen 1 jaar na autologe SCT) slechts 26% een respons op salvage chemotherapie en slechts 7% een complete respons. De mediane overleving was 6.3 maanden 2 . Yescarta (axicabtagene ciloleucel), is een autologe chimere antigeen receptor (CAR) T-celtherapie en is geïndiceerd voor patiënten met relapsed/refractory (r/r) DLBCL en primair mediastinaal grootcellig B-cellymfoom na twee of meer lijnen systemische therapie 3 . De veiligheid en werkzaamheid van Yescarta werden vastgesteld in de ZUMA-1 registratiestudie, waarin 101 refractaire patiënten werden behandeld met Yescarta. Bij de 24 maanden follow-up analyse, gebaseerd op de mITT-populatie (resultaten van een onafhankelijke beoordelingscommissie), waren het ORR en het CR-percentage respectievelijk 74% en 54% en de mediane overleving was 50.5% 3,4 . De meest ernstige en meest voorkomende bijwerkingen waren CRS (93%), encefalopathie (58%) en infecties (39%) 3,4 . Het voorschrijven van Yescarta is voorbehouden aan een daartoe gekwalificeerde klinische instelling*. CAR T-celtherapie valt onder de ATMP’s (advanced therapeutic medicinal products). Het beschikbaar maken van deze ATMP’s brengt aanzienlijke uitdagingen met zich mee 5 . Yescarta hoort bij de eerste geneesmiddelen die via het PRIority MEdicines (PRIME) programma van het EMA een versneld positief advies hebben gekregen van het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) 6 . Vanaf 1 mei 2020 wordt Yescarta vergoed vanuit het basispakket. Kite, sinds 2017 onderdeel van Gilead Sciences, ontwikkelt immunotherapieën gericht tegen kanker met een focus op CAR T-celtherapie. In juni 2020 heeft Kite in Hoofddorp een geavanceerde faciliteit geopend voor de productie van geïndividualiseerde CAR T-celtherapie voor Europese patiënten met bepaalde typen bloedkanker. Jaarlijks kunnen er tot 4.000 CAR T-celtherapieën worden geproduceerd. CAR T-celtherapie kan het paradigma van de kankerbehandeling veranderen en is een belangrijke doorbraak sinds de introductie van combinatiechemotherapie meer dan 60 jaar geleden. In de toekomst kan het de basis vormen voor de behandeling van veel soorten kanker. Kite en Gilead, zetten zich in voor het realiseren van het volledige potentieel van CAR T-celtherapie. De verkorte productinformatie vindt u elders in deze uitgave . Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullendemonitoring Yescarta ® ▼ een eenmalige geïndividualiseerde celtherapie die ernstig zieke patiënten een kans op remissie geeft PHARMACEUTICAL AWARD 2020 * Amsterdam Universitair Medisch Centrum, locatie AMC; Universitair Medisch Centrum Groningen; Radboud Universitair Medisch Centrum; Erasmus Medisch Centrum; Maastricht Universitair Medisch Centrum; Leiden Universitair Medisch Centrum (peildatum 3-3-2021) PRIX GALIEN NEDERLAND 2020-2021 De referenties en verkorte productinformatie vindt u elders in deze uitgave .