Prix Galien

PRIX GALIEN NEDERLAND 2020-2021 JURYVOORZITTER Prof. dr. Koos Burggraaf Juryvoorzitter Prix Galien Research Award & - Pharmaceutical Award Toen we het in afgelopen kalenderjaar werden geconfronteerd met de desastreuze COVID-19 pandemie, zagen we een nooit eerder waargenomen inzet en creativiteit om middelen te vinden om deze ziekte te bestrijden. Dit gold voor het gehele spectrum van geneesmiddelonderzoek: het virus werd gekarak- teriseerd, pathofysiologische mechanismen werden ontrafeld, aangrijpingspunten geïdentificeerd, klinische onderzoeksproto- collen werden in recordtijd geëvalueerd en de klinische trials werden degelijk uitgevoerd. Dit heeft ertoe geleid dat in minder dan een jaar marktautorisatie kon worden verleend voor een aantal nieuwe behandelingen. Kennelijk is het mogelijk dat bij voldoende urgentie in relatief korte tijd veilige en effectieve behandelingen kunnen worden ontwikkeld, terwijl er aan de hoogste standaarden, zoals genoemd in de huidige wet- en regelgeving, wordt voldaan. Voor Europa betekende dat het onderzoek voldeed aan de EU Clinical Trial Directive No. 2001/20/ EC (ECTD-2001) en de bijbehorende nationale wetgeving. Er is geen twijfel dat er na of naast COVID-19 veel andere ziekten of aandoeningen zijn die een aanzienlijke bedreiging vormen voor het welzijn van mensen. De ziektelast van veel van die aandoeningen is enorm en kan alleen worden verminderd met een vergelijkbare inspanning en creativiteit. Wat te denken van de last die wordt veroorzaakt door de ziekte van Alzheimer, maligniteiten en tropische infectieziekten. Het is overigens zeer de vraag of belangrijke wetenschappelijke vindingen, waarvan wij er ook weer een aantal presenteren, ooit de kans krijgen om op een rationele, snelle manier de weg vinden naar de patiënten die ze zo hard nodig hebben. Wat is er namelijk aan de hand? In 2014 is besloten de bestaande ECTD te vervangen door een nieuwe versie de Clinical Trial Regulation No 536/2014 (ECTR2014). De nieuwe regelgeving zal alle bestaande nationale wetgeving vervangen omdat er behoefte was tot meer harmonisering van het beoordelingsproces binnen de EU. Daartoe zou een gecentraliseerd Clinical Trials Information System (CTIS) worden opgezet. De lidstaten zouden verantwoordelijk worden voor de autorisatie en het toezicht van het klinisch onderzoek, terwijl de EMA de inhoud van het Clinical Trials Information System (CTIS) zou beheren, superviseren en zorg dragen voor de publicatie van de onderzoeken en onderhouden. Nu in 2021, dus zeven jaar na het besluit zijn er aanwijzingen dat de ECTR2014 geïmplementeerd gaat worden. Wat relatief weinig aandacht kreeg, is dat die zeven jaar rampzalig verlopen zijn. De ontwikkeling van het CTIS bleek een veel te grote uitdaging en verder dan de testfase is het niet gekomen. Als eerste zal medio 2021 de zogenaamde verklaring geschiktheid onderzoeksinstelling worden ingevoerd. Als er een ding duidelijk is geworden uit deze eerste er- varing, dan is dat de administratievebelasting voor iedereonderzoeker, academischofcommercieel,dieeentherapeutischeinterventieklinisch wil onderzoeken, zal verveelvoudigen; erwordt gevreesddat alleenhet onderzoeken van een oordeel door een Medisch Ethische Toetsings Commissie nu niet weken, maar maanden onderzoek zal gaan duren. Daarnaastwordenallerlei onwerkbare gedragsregels verplicht gesteld, wat er onvermijdelijk toe zal leiden dat het researchbudget, dat al verminderd wordt, voor een groter gedeelte zal opgaan aan onnodige administratieve taken. Maar niet alleen dat: de vraag wie er nu beter wordt van deze aanpassingen is nooit beantwoord. Het is niet vol te houden dat de doelstelling om een beter onderzoeksklimaat in de EU te scheppen met de invoering van de ECTR2014 dichterbij zal komen. Enuiteindelijk zijnhet depatiëntendiededupe zijn. Tijdvoor actievoor onderzoekers, want beter tenhalve gekeerddan tenhele gedwaald. • Overbodige nieuwe Europese richtlijn voor klinische trials vertraagt geneesmiddelenontwikkeling 15 PRIX GALIEN NEDERLAND 20 - 1