Prix Galien

De mens komt gemakkelijk en vaak in contact met niet- tuberculeuze mycobacteriën (NTM) omdat deze veelvuldig in onze omgeving voorkomen. Denk hierbij aan bodem, kraan- en oppervlaktewater 1 . Eenmaal in de longen kunnen NTM biofilms vormen en zich nestelen in longmacrofagen zodat de bacteriën ontsnappen aan het immuunsysteem van de host. Beide locaties zijn moeilijk te bereiken voor sommige toegepaste antibiotica 2,3 . Ondanks het feit dat wij constant aan NTMworden blootgesteld, vormen deze micro-organismen nauwelijks een gevaar voor ons. Dit is anders voor mensen die lijden aan longziekten waaronder bronchiëctasieën en COPD. Ook immunologische aandoeningen, gebruik van immunosuppressieve medicatie en een lage BMI kunnen het risico op NTM-longziekte verder verhogen 4 . NTM-longziekte is een relatief zeldzame aandoening maar epidemiologische studies laten zowel een onderschatting en toename zien 5,6 . NTM-longziekte presenteert zich vaak met matig tot ernstige symptomen. Kenmerkend zijn een substantiële afname van de kwaliteit van leven, een progressief afnemende longfunctie, radiologische verslechtering en toenemende hospitalisatie en mortaliteit 7-13 . Diagnose van NTM-longziekten berust op klinische, radiologische en microbiologische criteria beschreven in de recent vernieuwde richtlijn 14 . In de optimale situatie wordt NTM-longziekte PHARMACEUTICAL AWARD 2021 Arikayce liposomaal is ontwikkeld en geregistreerd voor volwassen patiënten met niet-tuberculeuze mycobacteriële longziekte veroorzaakt door Mycobacterium avium complex met beperkte behandelopties die geen CF hebben. multidisciplinair aangepakt, zoals dit ook geregeld in het Nederlandse Expertisecentrum voor NTM (Radboudumc) 15 . Parenterale niet-liposomale amikacine, een aminoglycoside, is weliswaar actief tegen MAC maar niet geïndiceerd hiervoor. Het gebruik ervan wordt sterk beperkt door het bijwerkingenprofiel. De richtlijn geeft nu een sterke aanbeveling voor de toevoeging van Arikayce liposomaal bij patiënten met MAC- longziekte die geen sputumconversie laten zien na 6 maanden standaardbehandeling met meerdere antibiotica 14 . Arikayce liposomaal is zo ontworpen dat een aantal beperkingen in de behandeling van MAC-longziekte kunnen worden overwonnen. Middels inhalatie worden hoge amikacine concentraties bereikt in de longen en in de longmacrofagen bij beperkte systemische blootstelling 16 . In vitro onderzoek heeft laten zien dat Arikayce liposomaal ook actief is in MAC biofilms 16 . Fase III klinisch onderzoek laat zien dat toevoeging van Arikayce liposomaal aan de standaardbehandeling een significante verbetering oplevert in de omslag naar negatieve culturen ten opzichte van de standaardbehandeling in patiënten met persisterende MAC- longziekte. Bijwerkingen van respiratoire aard werden vaker gerapporteerd in de Arikayce liposomaal behandelde groep maar waren meestal mild of matig 17 . PP-ARIK-NL-00040 De referenties en verkorte productinformatie vindt u elders in deze uitgave . Het uniekewerkingsmechanisme van Arikayce liposomaal voor inhalatiemaakt antibiotischewerking tegenMAC mogelijk in de longenwaaronder in demoeilijk te bereiken biofilms en longmacrofagen. 29 PRIX GALIEN NEDERLAND 2020-2021